Полiт.ua Государственная сеть Государственные люди Войти
22 сентября 2018, суббота, 16:47
Facebook Twitter VK.com Telegram

НОВОСТИ

СТАТЬИ

АВТОРЫ

ЛЕКЦИИ

PRO SCIENCE

СКОЛКОВО

РЕГИОНЫ

Редактирование генома позволяет лечить болезни эмбриона в утробе матери

Исследователи из Университета Карнеги-Меллона и Йельского университета впервые применили на подопытных мышах методику редактирования генов для успешного лечения генетического заболевания во время внутриутробного развития эмбриона.

Ежегодно около восьми миллионов детей рождаются с серьезными генетическими нарушениями или врожденными дефектами. Их можно определить во время беременности, например, при помощи амниоцентеза – анализа околоплодных вод, но не пока существует способов исправить вредоносные мутации до рождения. «В начале эмбрионального развития существует множество стволовых клеток, делящихся быстрыми темпами. Если мы сможем в этот момент исправить генетическую мутацию, мы могли бы значительно уменьшить влияние мутации на развитие плода или даже полностью избавиться от расстройства», – говорит профессор Данит Лю (Danith Ly) из Университета Карнеги-Меллона.

В нынешнем исследовании для редактирования генома использовались пептидно-нуклеиновые кислоты. Это синтетические молекулы, у которых к белковой молекулярной цепочке присоединены азотистые основания, способные соединяться по принципу комплиментарности с азотистыми основаниями ДНК и РНК. Специально сконструированные в лаборатории пептидно-нуклеиновые кислоты “нацелены” на соединение с участком ДНК, содержащем определенную мутацию (в нынешнем эксперименте это была мутация в гене бета-глобулина, вызывающая болезнь бета-талассемию). Для доставки молекул к эмбриону используется уже опробованная наночастица. При помощи инъекции в околоплодный пузырь наночастицы попадают к эмбриону. Они несут молекулу пептидно-нуклеиновой кислоты в паре с цепочкой ДНК. Присоединяясь к нужному месту ДНК в клетке эмбриона, пептидно-нуклеиновая кислота распаковывает двойную спираль ДНК, а донорская ДНК присоединяется к дефектному участку, запуская клеточные механизмы восстановления ДНК, которые и исправляют мутацию.

В эксперименте ученым удалось исправить мутацию, связанную с бета-талассемией, у 6 % клеток. Однократной инъекции препарата оказалось достаточно, чтобы в значительный мере снизить тяжесть заболевания у родившихся мышей, настолько, что их можно счесть вылеченными. Уровень гемоглобина в крови этих мышей находился в пределах нормы, селезенка была менее увеличенной, выросла и их выживаемость. Предполагается, что метод будет еще более эффективным, если его применять несколько раз в течение беременности. Исследователи также отмечают, что данный метод не имеет побочных эффектов в отличие от, например, метода CRISPR/Cas9, который может ошибочно повреждать другие участки ДНК. По словам ученых, они проанализировали 50 миллионов образцов и не нашли ни одного, где их метод оказал бы воздействие за пределами целевого участка.

Итоги исследования опубликованы в журнале Nature Communications.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
Loading...
Подпишитесь
чтобы вовремя узнавать о новых спектаклях и других мероприятиях ProScience театра!
3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi автоматизация бизнеса Адыгея акустика Александр Лавров альтернативная энергетика «Ангара» антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика аутизм Байконур бактерии бедность библиотеки биология биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера бозон Хиггса Византия викинги вирусы военная полиция Вольное историческое общество воспитание Вселенная вулканология гаджеты генетика география геология геофизика глобальное потепление гравитация грибы грипп дельфины демография демократия дети динозавры ДНК Древний Египет естественные и точные науки животные жизнь вне Земли Западная Африка защита диссертаций землетрясение змеи зоопарк зрение Иерусалим изобретения иммунология инновации интернет инфекции информационные технологии искусственный интеллект ислам историческая политика история история искусства история России история цивилизаций История человека. История институтов исчезающие языки карикатура картография католицизм квантовая физика квантовые технологии КГИ киты климатология комета кометы компаративистика компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор космос криминалистика культура культурная антропология лазер Латинская Америка лексика лженаука лингвистика Луна мамонты Марс математика материаловедение МГУ медицина междисциплинарные исследования местное самоуправление метеориты микробиология Минобрнауки мифология млекопитающие мобильные приложения мозг моллюски Монголия музеи НАСА насекомые научный юмор неандертальцы нейробиология неолит Нобелевская премия НПО им.Лавочкина обезьяны обучение общество О.Г.И. одаренные дети онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты педагогика планетология погода подготовка космонавтов популяризация науки право преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека Протон-М психоанализ психология психофизиология птицы РадиоАстрон ракета растения РБК РВК РГГУ регионоведение религиоведение рептилии РКК «Энергия» робототехника Роскосмос Роспатент Россотрудничество русский язык рыбы Сергиев Посад сердце Сингапур сланцевая революция смертность СМИ Солнце сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология физическая антропология финансовый рынок фольклор химия христианство Центр им.Хруничева черные дыры школа эволюция экология эмбриональное развитие эпидемии эпидемиология этнические конфликты этология Юпитер ядерная физика язык

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 495 980 1894.
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003г. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2014.