22 апреля 2019, понедельник, 07:07
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Новая победа генной терапии

Кровь с серповидными клетками
Кровь с серповидными клетками

Французские ученые сообщили о первом в истории успешном применении генной терапии для излечения серповидноклеточной анемии.

В мире ежегодно рождается около 300 тысяч детей с серповидноклеточной анемией. Данная болезнь вызывается мутацией в гене, кодирующем одну из субчастиц молекулы гемоглобина. Она приводит к изменению формы белковой молекулы в красных клетках крови (вместо гемоглобина A появляется гемоглобин S). Эритроциты с дефектным гемоглобином имеют характерную серповидную форму, тогда как нормальные эритроциты имеют форму диска с вогнутой сердцевиной.

Серповидные эритроциты чаще обычных разрушаются, что влечет постоянную анемию, так как из-за гибели эритроцитов ткани недополучают кислород. К тому же такие эритроциты менее пластичны и хуже способны проходить через узкие капилляры. Частая закупорка капилляров у больных приводит к различным нарушениям, появлению тромбоза в печени и селезенке, артриту, язвам на ногах к тому же для них всегда характерна анемия и постоянная усталость. В некоторых случаях закупорка капилляров сетчатки глаза может привести к слепоте. Единственной формой непаллиативного лечения для таких больных до последнего времени была пересадка донорского костного мозга, но не для всех из них удается найти подходящего донора, к тому же трансплантация требует пожизненного применения препаратов, снижающих иммунитет.

Новый метод был сначала успешно испытан на животных, а в 2014 году в Детской больнице Неккер в Париже было начато первое клиническое испытание на человеке. Ученые работали с тринадцатилетним мальчиком с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. Из-за последствий болезни у него развился двусторонний остеонекроз тазобедренного сустава, он также перенес удаление селезенки и желчного пузыря. Исследователи взяли у мальчика образец ткани его костного мозга. Из ткани были выделены мультипотентные гематопоэтические клетки. При помощи специально сконструированного вируса они внесли в его клетки гены другой формы гемоглобина. Причем они использовали не просто ген гемоглобина A, а добились замены в молекуле этого белка одной аминокислоты (глутамин на треонин). Этот вариант гена был обнаружен у некоторых детей, у которых ожидалось появление серповидноклеточной анемии, но ее симптомы не проявлялись.

После этого ученые использовали препарат бусульфан, чтобы уничтожить оставшиеся в организме мальчика кроветворные клетки. Такую процедуру обычно делают перед пересадкой костного мозга. Затем мальчику вернули взятые у него клетки с модифицированным теперь геном, ответственным за гемоглобин.

Примерно через полгода после процедуры уровень гемоглобина в крови мальчика достиг 106 – 120 граммов на литр (при норме для его возраста 110 – 160 граммов на литр). Частично это был гемоглобин S, частично – нормальный гемоглобин A. Через девять месяцев нормальный гемоглобин составлял 46 % от всего гемоглобина в организме, а спустя 15 месяцев после пересадки клеток нормального гемоглобина было уже 48 %. Такого количества гемоглобина А достаточно, чтобы симптомы серповидноклеточной анемии исчезли. На протяжении всех 15 месяцев у пациента не наблюдалось проявлений болезни. И врачи смогли отменить дополнительную терапию лекарствами и переливания крови. Исследователи будут в дальнейшем лишь наблюдать за состоянием крови мальчика, чтобы узнать, сохранится ли нормальный вариант гемоглобина в его организме и далее. Пока же можно сказать, что мальчик, в течение многих лет страдавший от тяжелой болезни, избавился от нее.

Сейчас клинические испытания аналогичного способа лечения проходят с участием еще ряда больных серповидноклеточной анемией и бета-талассемией (подробнее об этой болезни и применении генной терапии для ее лечения можно прочитать в специальном очерке). Сообщения об их результатах ожидаются.

Итоги исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Металлургия Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты киты климатология комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Владимир Зеленский Древний Египет Западная Африка Латинская Америка Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.