20 апреля 2019, суббота, 19:27
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

12 декабря 2017, 13:37

Новый препарат замедляет развитие болезни Хантингтона

Pixabay

Первые результаты испытаний свидетельствуют, что экспериментальное лекарство способно замедлить развитие болезни Хантингтона, наносящей непоправимый ущерб мозгу. Препараты, используемые в данный момент, помогают лишь смягчить симптомы этой болезни, но не влияют на ее течение.

Болезнь Хантингтона (Гентингтона) возникает из-за мутации в одном гене, контролирующем важный для функционирования нервной системы белок. Данный ген содержит довольно много идущих подряд троек нуклеотидов CAG (цитозин, аденин, гуанин). Когда число таких троек превышает 36, у человека начинаются проявление болезни. Причем от числа избыточных повторов зависит тяжесть заболевания. Обычно болезнь Хантингтона диагностируется в возрасте старше 30 лет. У больных наблюдаются перепады настроения, гнев и депрессия, характерны случаи непроизвольных беспорядочных движений (гиперкинезы), постепенно они учащаются, нарушается координация движений, появляются расстройства речи и сна, затем возникают когнитивные расстройства, проблемы с памятью, психические нарушения. С момента появления первых симптомов продолжительность жизни больного составляет около 15 – 20 лет.

Новый препарат, получивший название Ionis-HTTRx, разработан калифорнийской биотехнологической компанией Ionis Pharmaceuticals. Он представляет собой синтетическую одиночную нить ДНК, перехватывающую молекулу РНК, которая должна доставить в рибосомы информацию с мутантного гена. Благодаря этому синтез дефектного белка снижается, а значит, задерживается развитие болезни. В мозг препарат попадает с помощью инъекции в спинномозговую жидкость.

В испытаниях препарата участвовали 46 мужчин и женщин с разными стадиями болезни, живущие в Великобритании, Германии и Канаде. Пациентам были проведены четыре спинальные инъекции в течение месяца с увеличением дозы препарата. После приема концентрация дефектного белка в спинномозговой жидкости снижалась пропорционально дозе. Хотя данное испытание было слишком маленьким и недостаточно продолжительным, чтобы показать, улучшаются ли клинические симптомы, но оно дало основание для организации более масштабных испытаний. Если они окажутся успешными, возможно, препарат можно будет применять для регулярных инъекций, предотвращая проявление симптомов болезни у носителей мутантного гена.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Металлургия Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты киты климатология комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Владимир Зеленский Древний Египет Западная Африка Латинская Америка Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.