21 апреля 2019, воскресенье, 09:13
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Редактирование генома позволяет лечить болезни эмбриона в утробе матери

Исследователи из Университета Карнеги-Меллона и Йельского университета впервые применили на подопытных мышах методику редактирования генов для успешного лечения генетического заболевания во время внутриутробного развития эмбриона.

Ежегодно около восьми миллионов детей рождаются с серьезными генетическими нарушениями или врожденными дефектами. Их можно определить во время беременности, например, при помощи амниоцентеза – анализа околоплодных вод, но не пока существует способов исправить вредоносные мутации до рождения. «В начале эмбрионального развития существует множество стволовых клеток, делящихся быстрыми темпами. Если мы сможем в этот момент исправить генетическую мутацию, мы могли бы значительно уменьшить влияние мутации на развитие плода или даже полностью избавиться от расстройства», – говорит профессор Данит Лю (Danith Ly) из Университета Карнеги-Меллона.

В нынешнем исследовании для редактирования генома использовались пептидно-нуклеиновые кислоты. Это синтетические молекулы, у которых к белковой молекулярной цепочке присоединены азотистые основания, способные соединяться по принципу комплиментарности с азотистыми основаниями ДНК и РНК. Специально сконструированные в лаборатории пептидно-нуклеиновые кислоты “нацелены” на соединение с участком ДНК, содержащем определенную мутацию (в нынешнем эксперименте это была мутация в гене бета-глобулина, вызывающая болезнь бета-талассемию). Для доставки молекул к эмбриону используется уже опробованная наночастица. При помощи инъекции в околоплодный пузырь наночастицы попадают к эмбриону. Они несут молекулу пептидно-нуклеиновой кислоты в паре с цепочкой ДНК. Присоединяясь к нужному месту ДНК в клетке эмбриона, пептидно-нуклеиновая кислота распаковывает двойную спираль ДНК, а донорская ДНК присоединяется к дефектному участку, запуская клеточные механизмы восстановления ДНК, которые и исправляют мутацию.

В эксперименте ученым удалось исправить мутацию, связанную с бета-талассемией, у 6 % клеток. Однократной инъекции препарата оказалось достаточно, чтобы в значительный мере снизить тяжесть заболевания у родившихся мышей, настолько, что их можно счесть вылеченными. Уровень гемоглобина в крови этих мышей находился в пределах нормы, селезенка была менее увеличенной, выросла и их выживаемость. Предполагается, что метод будет еще более эффективным, если его применять несколько раз в течение беременности. Исследователи также отмечают, что данный метод не имеет побочных эффектов в отличие от, например, метода CRISPR/Cas9, который может ошибочно повреждать другие участки ДНК. По словам ученых, они проанализировали 50 миллионов образцов и не нашли ни одного, где их метод оказал бы воздействие за пределами целевого участка.

Итоги исследования опубликованы в журнале Nature Communications.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Металлургия Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты киты климатология комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Владимир Зеленский Древний Египет Западная Африка Латинская Америка Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.